Nature Biotechnology：首次实现体内多器官高效先导编辑

• 阅读： 2023/5/19 10:22:22

  在体内提供高效的先导编辑（PEs）方法，是遗传疾病研究和治疗中实现基因编辑的预期构想的基础。

  2023 年 5 月 4 日，博德研究所刘如谦团队在 Nature Biotechnology 杂志发表研究论文 Efficient prime editing in mouse brain, liver and heart with dual AAVs。

  该研究通过开发一种优化的双 AAV 递送系统，实现了小鼠大脑、肝脏和心脏中高效的先导编辑，效率分别高达 42%、46% 和 11%，是迄今为止报道的最高水平的体内先导编辑，为潜在遗传成分疾病的研究和治疗提供了新的基础。

  转自：“丁香学术”微信公众号

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